M10D 215,072 MHz Zadzwoń do studia 41 200 20 20 
– Negocjacje przeszły na etap Ministerstwa Zdrowia – powiedział we wtorek wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski pytany o rozmowy w sprawie refundacji leku na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Dodał, że do porozumienia jeszcze dość daleko, ale rozmowy toczą się w bardzo dobrej atmosferze.
W ub. tygodniu podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia Maciej Miłkowski poinformował, że dotychczasowe negocjacje cenowe dotyczące leku Zolgensma, (nowej metody terapeutycznej opartej na technologii genowej), stosowanego w leczeniu SMA, czyli rdzeniowego zaniku mięśni, zakończyły się negatywną decyzją refundacyjną z powodu zaporowej ceny producenta – koszt podania leku dla jednego pacjenta wynosi 6-7 mln zł.
Wiceminister przekazał wówczas, że w toku negocjacji osiągnięto porozumienie co do treści programu lekowego, jednak sfinansowanie takiej refundacji uniemożliwiłoby refundację innych leków w chorobach rzadkich.
– Negocjacje przeszły na etap Ministerstwa Zdrowia, jestem po wczorajszych kilkugodzinnych negocjacjach z producentem. Umówiliśmy się na kolejne negocjacje za dwa tygodnie – powiedział we wtorek w Szczecinie wiceminister Miłkowski.
Dodał, że negocjacje toczą się „w bardzo dobrej atmosferze”.
– Próbujemy dojść do porozumienia, jest jeszcze dość daleko, ale dwie strony chcą dojść do porozumienia. Niczego nie zamykam – zapewnił przedstawiciel resortu zdrowia, dodając, że rozmowy toczą się na poziomie zarządu produkującej lek firmy Novartis.
Wskazał, że firma również chciałaby, „aby Polska była państwem, które finansuje” lek, szczególnie dlatego, że „mamy jeden z najlepszych systemów wykrywania pacjentów” – badanie przesiewowe noworodków w kierunku SMA.
Rdzeniowy zanik mięśni, w skrócie SMA (ang. spinal muscular atrophy) to ciężka choroba z grupy schorzeń nerwowo-mięśniowych o podłożu genetycznym. Z powodu wady genetycznej u chorych obumierają neurony w rdzeniu kręgowym, odpowiadające za pracę mięśni, co stopniowo prowadzi do ich zaniku. Efekty terapii są tym lepsze, im wcześniej wykryje się chorobę.
SMA jest najczęstszą genetyczną przyczyną śmierci dzieci do drugiego roku życia, o ile nie wprowadzi się leczenia. Szacuje się, że w Polsce żyje około 850–900 chorych z SMA, a każdego roku rodzi się około 50 dzieci z tym schorzeniem.
